Un investigador de UT Southwestern formó parte de un equipo internacional recientemente otorgado una de las subvenciones no comerciales más grandes jamás otorgadas por la fundación sin fines de lucro British Health Foundation (BHF) para estudiar ciertas afecciones y tratamientos cardíacos.
Eric Olson, presidente del Departamento de Biología Molecular de UT Southwestern Medical Center, trabajará junto a médicos y científicos como parte de CureHeart, una investigación misión utilizando tecnología de edición de genes para curar a pacientes de enfermedades cardíacas hereditarias.
El laboratorio de Olson en UTSW ha sido pionero en el desarrollo y descubrimiento de avances en la edición del genoma para ayudar a curar enfermedades y defectos cardiovasculares. En el laboratorio, los ratones se sometieron a la edición genética de la tecnología CRISPR, lo que ayudó a los médicos a identificar y aislar los genomas exactos responsables de las enfermedades musculares comunes.
A través de su investigación, Olson y su equipo en Dallas han ayudado a descubrir posibles curas para las mutaciones que causan la distrofia muscular de Duchenne.
Como parte de la iniciativa CureHeart, Olson se unirá a un equipo formado por investigadores de EE. UU., Reino Unido y Singapur. El grupo "buscará desarrollar las primeras curas para las enfermedades hereditarias del músculo cardíaco al ser pioneros en tecnologías de terapia génica revolucionarias y ultraprecisas que podrían editar o silenciar los genes defectuosos que causan estas enfermedades mortales". conforme a la BHF.
“Durante los últimos 30 años, hemos logrado avances extraordinarios en nuestra comprensión de los errores genéticos que causan la miocardiopatía. CureHeart es una oportunidad única para transformar este conocimiento en una cura”, Olson dijo.
BHF estimado que una de cada 250 personas padece una enfermedad hereditaria del músculo cardíaco. De estas personas, el 50% suele transmitir el mismo gen defectuoso a sus hijos.
“Cada año en los EE. UU., alrededor de 2,000 personas menores de 25 años mueren de un paro cardíaco repentino, a menudo causado por una de estas enfermedades musculares hereditarias”, afirmó la BHF.
Con la ayuda de la subvención de BHF, el equipo de CureHeart espera avanzar hacia los ensayos clínicos de tecnología de edición de genes. Si se sabe que un niño heredó un gen defectuoso que eventualmente causa un tipo de enfermedad cardíaca, dicha terapia génica podría inyectarse y evitar que el niño desarrolle la enfermedad en primer lugar.
Aunque muchos científicos han estado promocionando la posibilidad de que la edición de genes pueda erradicar enfermedades que antes eran incurables, algunos tienen serias preocupaciones sobre la tecnología.
As explicado por Jim Kozubek, el autor de Prometeo moderno: edición del genoma humano con Crispr-Cas9, la edición de genes tiene el potencial de volverse similar a una forma moderna de eugenesia, con padres que cortocircuitan selectivamente las características de la evolución humana y eliminan gradualmente a las personas neurodivergentes como las que tienen autismo o síndrome de Down.
Kozubek señaló que los mismos genes que los investigadores pretenden eliminar, como los que causan el autismo, también contienen códigos que permiten a los humanos procesar números y situaciones de manera eficiente.
Además, gigantes tecnológicos como Mark Zuckerberg y Priscilla Chan han buscado patentes exclusivas para comercializar descubrimientos genéticos.
