La FDA anunció el viernes que había aprobado dos terapias genéticas basadas en la tecnología CRISPR para la anemia de células falciformes, los primeros tratamientos basados en células para la enfermedad.
La terapias basadas en genes, Casgevy y Lyfgenia, están destinados a pacientes de 12 años en adelante. Ambas terapias se producen utilizando las propias células madre del paciente.
Casgevy es fabricado por Vertex Pharmaceuticals Inc., mientras que Lyfgenia es fabricado por Bluebird Bio Inc.
“La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo poco común, debilitante y potencialmente mortal con una importante necesidad insatisfecha, y estamos entusiasmados de avanzar en este campo, especialmente para las personas cuyas vidas se han visto gravemente alteradas por la enfermedad, mediante la aprobación de dos terapias genéticas basadas en células. hoy”, dijo Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.
"La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas".
Las células se recolectan de un paciente, se modifican usando CRISPR y luego se infunden nuevamente en el sistema del paciente en una dosis única como un "trasplante de células madre hematopoyéticas [de sangre]". Estas células modificadas luego se multiplicarán en la médula ósea del paciente y aumentarán la producción de hemoglobina fetal, lo que ayudará al suministro de oxígeno y evitará la propagación de los glóbulos rojos afectados por la enfermedad.
La FDA también detalló dos estudios que se utilizaron para verificar la efectividad y seguridad de cada nueva terapia. En la prueba de Casgevy, 29 de los 31 pacientes tratados con la terapia lograron la remisión de los glóbulos rojos falciformes que restringen el flujo en los vasos sanguíneos y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo. Lyfgenia fue igualmente eficaz: 28 de 32 pacientes lograron los mismos resultados.
"Estas aprobaciones representan un avance médico importante con el uso de terapias genéticas basadas en células innovadoras para atacar enfermedades potencialmente devastadoras y mejorar la salud pública", dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA. "Las acciones de hoy siguen a evaluaciones rigurosas de los datos científicos y clínicos necesarios para respaldar la aprobación, lo que refleja el compromiso de la FDA de facilitar el desarrollo de tratamientos seguros y eficaces para afecciones con impactos graves en la salud humana".
Los científicos llevan mucho tiempo intentando utilizar la edición genética para administrar medicamentos personalizados para tratar enfermedades y dolencias. Los investigadores anunciaron a principios de este año que estaban cerca de desarrollar una cura para el glioblastoma, un tipo de cáncer cerebral, utilizando células cancerosas cerebrales genéticamente modificadas, como se hizo anteriormente. reportaron by el expreso de dallas.
